美國食品藥品監督管理局已接受Merck(紐約證券交易所代碼:MRK)就其生物製劑sotatercept用於肺動脈高壓(PAH)治療的申請。該申請已獲優先審查資格,美國食品藥品監督管理局預計將於2024年3月26日前作出最終決定。
如果獲批,Merck的sotatercept可能為PAH患者提供新的治療選擇,引入管理該病的新方法。
該生物製劑許可申請基於第III期STELLAR研究的數據,該研究評估了sotatercept作為成人PAH現有標準治療的輔助治療的安全性和有效性,並將其與安慰劑進行了比較。該研究成功達到了其主要終點,證明sotatercept顯著改善了運動能力,即6分鐘步行距離(6MWD),並在9個關鍵次要結果測量中獲得了正面結果。
肺動脈高壓是一種罕見的漸進性血管疾病,影響肺動脈和心臟右側,導致肺循環血壓升高。它給心臟帶來巨大負擔,導致活動能力下降、心力衰竭和生命預期縮短。 PAH患者的五年死亡率約為43%。Merck估計美國約有40,000名PAH患者。
Sotatercept旨在針對與血管增生和病理性重塑相關的細胞信號進行治療,以治療PAH。美國食品藥品監督管理局已經認可該藥物治療PAH的潛力,因此授予其突破性治療和孤兒藥指定。
Merck在2021年收購Acceleron Pharma後增加了sotatercept到其產品組合,它受制於與Bristol Myers Squibb (BMY)的許可協議。 此外,該收購還包括貧血藥Reblozyl,該藥物正在通過與Bristol Myers Squibb的全球合作開發和商業化。 Merck根據Reblozyl產品銷售從Bristol Myers獲得里程碑和特許權使用費,Reblozyl銷售同比增長34%,在2023年上半年產生了4.4億美元。
值得注意的是,United Therapeutics(UTHR)是肺動脈高壓治療市場的重要參與者,在美國提供四種藥物:Remodulin、Orenitram、Tyvaso和Adcirca。 其中,Tyvaso是吸入式曲美他嗪,而Remodulin是注射式的。 UTHR還在美國市場上銷售Orenitram,曲美他嗪的口服版本,以及Adcirca(他達拉非)片劑。 UTHR於去年5月獲得FDA批准Tyvaso的乾粉吸入劑配方,導致Tyvaso銷售同比增長49%,在2023年上半年產生5.573億美元。