全球最昂貴藥物現在是 425 萬美元的基因療法

(SeaPRwire) –   一種針對罕見疾病的新型基因療法批發價為 425 萬美元，使其成為全球最昂貴的藥物。

這項一次性治療獲得了美國監管機構的批准，用於矯正一種稱為早發型腦白質營養不良 (MLD) 的遺傳性疾病的根本病因。

MLD 是一種致命性的疾病，嬰兒有時會開始喪失行走和說話的能力。Orchard Therapeutics 在星期三的一份聲明中表示，該藥物的價格「反映了其臨床、經濟和社會價值」。 

該藥物的價格高於 CSL Behring LLC 的 Hemgenix，後者是一種一次性輸注療法，用于血友病，定價為 350 萬美元。

根據 Orchard 的說法，MLD 影響約十萬分之一的活產，美國每年不到 40 名兒童患有 MLD。

該公司專注於開發基因療法，旨在糾正導致遺傳性疾病的根本遺傳缺陷。它最近被日本藥企興和麒麟收購。 

基因療法領域因其高昂的價格而引發了爭議。製藥公司表示，這種治療是有道理的，因為它們有可能治癒患者，從而隨著時間的推移為醫療保健系統節省資金，並帶來其他社會效益。 

製藥公司還希望收回開發通常針對小群體人群的治療方法的成本，這限制了他們的收入潛力。但是，價格引發了人們對其可能給保險公司，特別是針對窮人的健康保險計劃 Medicaid 帶來的負擔的擔憂。