最近獲得批准的治療原本應該可以保護嬰兒免受呼吸道合胞病毒的感染,但需求已超出藥物供應量。
美國食品藥品監督管理局在7月批准了nirsevimab,一種附著在呼吸道合胞病毒上並防止其感染細胞的抗體。疾病控制與預防中心隨後建議該藥物適用於所有生於呼吸道合胞病毒季節期間的嬰兒,或是八個月內進入首次呼吸道合胞病毒季節的嬰兒,呼吸道合胞病毒季節大約從11月至3月。對嬰兒來說,呼吸道合胞病毒可能是一種危險和可能致命的疾病;根據疾病控制與預防中心的數據,每年約有5萬8000至8萬名5歲以下兒童因呼吸道合胞病毒住院,美國每年可能有高達300名兒童死於呼吸道合胞病毒。
該抗體不是呼吸道合胞病毒的治療,因為它是為預防感染而工作,而不是治療感染,但它也不是疫苗,雖然它的作用機制類似於疫苗,可以提供短期的保護作用。這種注射中的抗體實際上替代嬰兒目前無法及時生成足夠量的抗體來抵抗病毒。由於它不是疫苗,所以在呼吸道合胞病毒季節給嬰兒注射抗體,可以給予他們最大的機會避免感染。
為什麼nirsevimab供應不足?
然而,10月23日,疾病控制與預防中心向醫療提供者發出警報,表示該藥物供應短缺,並建議將現有劑量優先保留給呼吸道合胞病毒併發症風險最大的嬰兒-包括6個月以下的嬰兒,以及有心臟和肺病的嬰兒。響應這一警報,兒科醫生告知父母,如果他們的嬰兒不符合這些高風險標準,他們將無法獲得該藥物。
分銷nirsevimab(品牌名為Beyfortus)的Sanofi與製藥商AstraZeneca都歸咎於需求超出預期。Sanofi的發言人表示:「儘管我們根據過去兒科免疫接種的經驗制定了充足的供應計劃,但這種產品的需求…高於預期。」AstraZeneca的發言人表示:「我們正在優化生產能力的效率,並通過增加其他生產基地擴大了生產和包裝能力。」
辛辛那提兒童醮院兒科和疫苗研究主任Robert Frenck醫生表示,幾個因素可能導致供應不足,包括需求一口氣衝高,以及醫生在訂購藥物數量方面面臨的困難財務決定。由於該抗體建議適用於出生至8個月內的首次呼吸道合胞病毒季節的嬰兒,所以從3月出生的嬰兒現在都有資格獲得nirsevimab。考慮到美國每年約有350萬名嬰兒出生,那麼約有240萬名嬰兒可能前往醫生診所和醫院獲得該藥物。
展望未來,好消息是這種錯配問題很可能在明年得到解決。雖然呼吸道合胞病毒季節前對藥物的需求總會出現高峰,但明年秋天出生的嬰兒很可能在離開醫院前就能獲得nirsevimab,從而在呼吸道合胞病毒季節開始時減輕部分需求壓力。Frenck表示:「今年我們突然有數以百萬計需要它的嬰兒,而我們沒有機會根據他們出生時間分散需求。」
引入任何新藥可能也會導致部分兒科醫生診所供應短缺的另一個因素,與醫生訂購藥物的方式有關。私人執業的兒科醫生預付藥物費用,然後依靠保險公司報銷。疾病控制與預防中心將nirvsevimab納入「兒童疫苗計劃」,意味著政府將為未成年或無保險的嬰兒支付藥物費用,這約占美國每年出生嬰兒的一半。另一半由私人保險公司承擔,雖然這些保險公司必須報銷「兒童疫苗計劃」中的藥物,但不同公司的報銷程度和及時建立報銷管理流程並不一致。考慮到每劑藥物大約的成本為450美元,這給一些醫生在訂購nirsevimab數量上帶來困難。「私人保險公司不是一體同形的,」美國兒科醫學會實踐和門診醫學委員會主席Jesse Hackell醫生表示。「有報銷規定並不意味著每家保險公司的報銷系統都已準備就緒。作為兒科醫生,你不希望向保險公司提交可能被拒絕的未知碼的索賠。」
目前可用的nirsevimab將優先提供給哪些人?
疾病控制與預防中心和美國兒科醫學會建議,現有劑量應優先提供給6個月以下的嬰兒,因為他們呼吸道合胞病毒併發症的風險最大。該藥也應優先提供給有先天性心臟問題或肺病的嬰兒。
是否有其他方法可以保護嬰兒免受呼吸道合胞病毒感染?
另一種預防呼吸道合胞病毒感染的藥物是palivizumab(品牌名為Synagis)。與nirsevimab一樣,它是一種可以減少病毒感染的抗體-但與nirsevimab不同,後者只需一次注射,palivizumab則需要在呼吸道合胞病毒季節每月進行注射。該藥只適用於特定高風險嬰兒群體,包括早產兒和有心臟或肺病的嬰兒。
鑑於nirsevimab供應短缺,大多數醫生繼續為符合palivizumab標準的嬰兒使用該藥,而不是將他們切換到nirsevimab。這樣可將現有劑量優先保留給不符合嚴格palivizumab標準的高風險嬰兒。
醫生可以處方藥物適應症外使用,但兒科醫生不願意考慮將palivizumab擴大應用於其他健康嬰兒,原因有以下幾點:首先,nirsevimab與palivizumab作用不同;其次,palivizumab的研究只包括高風險嬰兒,健康嬰兒的反應不明確;最後,即使在高風險嬰兒研究中,也未能顯示明顯減少住院或ICU入住率。
目前供應短缺的nirsevimab劑量是批准劑量的一半,Sanofi和AstraZeneca表示此低劑量供應充足。但疾病控制與預防中心和美國兒科醫學會警告醫生不要簡單地將劑量加倍滿足需求。這50毫克劑量旨在保護體重小於11磅的新生兒,他們對呼吸道合胞病毒併發症的風險最大;兒科醫生表示將劑量加倍保護較大的嬰兒,可能意味著兩個體重更小的嬰兒無法獲得藥物。此外,「將50毫克劑量加倍給藥並不等於100毫克劑量的同等效果。」