基因治療在英國獲准,為全球首例

(SeaPRwire) – 英國藥品監管機構已批准世界上第一種基因治療方法用於治療鐮狀細胞貧血病,這將為英國數千名患有這種病的人提供緩解。

在周四發表的聲明中,英國藥品及醫療產品監管機構表示,它批准了Casgevy,這是使用基因編輯工具CRISPR獲得許可的第一種藥物,這也為其開發商贏得了諾貝爾生理學或醫學獎。

該機構批准該治療方法用於12歲及以上患有鐮狀細胞貧血病和地中海貧血的患者。Casgevy由Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.和CRISPR Therapeutics開發。到目前為止,骨髓移植是唯一長效的治療方法,但這種程序極為艱難,並伴有嚴重的副作用。

「基於CRISPR技術的生命改變性治療的未來,都在基因編輯技術中,」倫敦大學學院的海倫·奧尼爾博士在聲明中表示。

她稱,英國藥品監管機構批准基因治療「是鐮狀細胞貧血病或地中海貧血歷史上的積極時刻。」

鐮狀細胞貧血病和地中海貧血都由遺傳基因中的血紅蛋白基因錯誤導致。

對於患有鐮狀細胞貧血病的人來說 – 這種病尤其常見於非洲或加勒比地區背景的人 – 基因突變會導致細胞成為新月形,從而可能阻塞血流,並導致劇痛、器官損傷、中風和其他問題。

對於患有地中海貧血的人來說,基因突變可能導致嚴重貧血。通常需要每幾周進行一次輸血,終生需要注射和服用藥物。地中海貧血主要影響南亞、東南亞和中東地區的人。

新的藥物Casgevy通過針對患者骨髓幹細胞中的問題基因,使身體能夠製造正確功能的血紅蛋白來起作用。

患者首先需要接受化療,然後醫生從患者的骨髓中提取幹細胞,並在實驗室使用基因編輯技術修復基因。然後將修復的細胞重新輸回患者,實現永久治療。患者必須至少住院兩次 – 一次是為提取幹細胞,另一次是輸回修改後的細胞。

英國監管機構表示,批准該基因治療方法用於治療鐮狀細胞貧血病的決定,是基於29名患者的研究結果,其中28名患者報告治療1年後未出現嚴重疼痛問題。在地中海貧血研究中,42名患者中有39名在接受治療1年後未需要輸血。

基因治療方法的成本可能高達數百萬美元,專家之前曾擔心它可能無法普及到最需要的人群。

去年,英國批准了一種致命遺傳性疾病的基因治療,其名義價格為280萬英鎊(相當於350萬美元)。英格蘭國家醫療保健系統通過重大保密折扣,使合格患者能夠獲得這種治療。

Vertex Pharmaceuticals表示,它尚未在英國確定該治療的價格,並正在與衛生主管機構「盡快為合格患者爭取報銷和獲得訪問權」。

在美國,Vertex尚未公布該療法的潛在價格,但非營利組織臨床與經濟評估研究所報告稱,高達約200萬美元的價格仍算成本有效。相比之下,研究顯示從出生到65歲的當前鐮狀細胞貧血治療的醫療費用,對女性約為160萬美元,對男性約為170萬美元。

在英國,藥品和治療方法必須由政府監督機構推薦,才能免費提供給國家醫療保健系統中的患者。

Casgevy目前正由美國食品和藥品管理局審查;該機構預計將在下個月初作出決定,然後考慮另一種鐮狀細胞貧血基因治療。

全球包括約10萬名美國人在內,有數百萬人患有鐮狀細胞貧血病。這種病主要發源於曾是瘧疾流行地區,如非洲和印度,也更常見於非洲、中東和印度裔人口中。科學家認為,攜帶鐮狀細胞貧血病基因的人可能具有某種程度的瘧疾免疫力。

路易斯維爾肯塔基州的美聯社科學記者勞拉·翁加爾對本報導有貢獻。

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